Ascendis Pharma divulga novos dados promissores sobre tratamento para acondroplasia

A biofarmacêutica Ascendis Pharma A/S anunciou novos resultados do ensaio clínico ApproaCH, estudo que avalia o uso do TransCon CNP em crianças com acondroplasia. Os dados reforçam resultados positivos relacionados ao crescimento linear e outros benefícios clínicos observados ao longo do tratamento.

A análise apresentada avaliou especificamente crianças com 5 anos ou mais diagnosticadas com acondroplasia. Segundo os resultados divulgados, os participantes tratados com TransCon CNP semanalmente apresentaram uma velocidade de crescimento anualizada de 5,79 cm por ano, em comparação com 4,02 cm por ano no grupo placebo após 52 semanas de acompanhamento. A diferença observada entre os grupos foi de 1,78 cm por ano.

Os benefícios relacionados ao crescimento permaneceram consistentes até a Semana 104 do estudo, indicando manutenção dos resultados ao longo de dois anos de tratamento.

Sobre o estudo ApproaCH

O ensaio clínico incluiu 84 crianças entre 2 e 11 anos com acondroplasia, sendo que 53 delas tinham 5 anos ou mais no momento da inclusão no estudo.

Durante as primeiras 52 semanas, os participantes receberam TransCon CNP na dose de 100 µg/kg uma vez por semana ou placebo. Em seguida, o estudo entrou em uma fase de extensão aberta de mais 52 semanas, período em que todos os participantes passaram a receber o medicamento até a Semana 104.

Além da velocidade de crescimento, os pesquisadores também observaram melhora nos escores de altura específicos para acondroplasia. Na Semana 52, o grupo tratado com TransCon CNP apresentou aumento de +0,38 no escore Z de altura específico para acondroplasia, em comparação com +0,07 no grupo placebo.

Já em relação ao escore Z de altura baseado nos parâmetros do CDC (Centers for Disease Control and Prevention), a variação foi de +0,28 para o grupo tratado, enquanto o grupo placebo apresentou resultado de -0,05.

Perfil de segurança

Segundo a empresa, o perfil de segurança observado ao longo de dois anos foi semelhante ao identificado na população geral do ensaio clínico.

Os eventos adversos registrados foram, em sua maioria, leves ou moderados, incluindo reações leves no local da aplicação. Não foram observados casos de hipotensão sintomática nem aceleração da idade óssea. Além disso, nenhum evento adverso levou à interrupção do tratamento ou à retirada dos participantes do estudo.

Aprovação nos Estados Unidos e análise na Europa

O TransCon CNP recebeu aprovação da FDA (Food and Drug Administration), agência reguladora dos Estados Unidos, em fevereiro de 2026, sob o nome comercial YUVIWELL. A indicação aprovada é para aumento do crescimento linear em pacientes pediátricos com acondroplasia, a partir de 2 anos de idade e com epífises abertas.

Atualmente, o tratamento também está em análise pela Agência Europeia de Medicamentos (EMA), com decisão prevista para o quarto trimestre de 2026.

A ANNABRA segue acompanhando os avanços científicos e regulatórios relacionados aos tratamentos para acondroplasia, reforçando a importância do acesso à informação, à pesquisa e às possibilidades terapêuticas para as pessoas com displasias esqueléticas e suas famílias.