Endocrinologista pediátrica explica benefícios do medicamento e quem pode prescrevê-lo

Fabricante do Voxzogo diz que vai pedir incorporação do medicamento pelo SUS em 2025

O Ministério da Saúde gastou em 2023 mais de R$1,4 bilhão para o fornecimento de medicamentos não incorporados ao SUS (Sistema Único de Saúde). Cerca de 40% do montante foi destinado para aquisição de três medicamentos para doenças raras. Os dados são do Departamento de Logística em Saúde.

Com a decisão do STF (Supremo Tribunal Federal) sobre o fornecimento de medicamentos não incorporado, criando critérios mais rígidos, o valor gasto pelo Ministério pode ser reduzido nos próximos anos. Contudo, pacientes com doenças raras serão os principais afetados e temem que não tenham acesso a tratamentos inovadores.

Entre os medicamentos está o Voxzogo, fabricado pela BioMarin, indicado para o tratamento de acondroplasia, uma das formas mais comuns de nanismo. Atualmente o acesso se dá apenas por via judicial. A BioMarin confirmou que deve submeter o medicamento para incorporação pelo SUS em 2025. “Ao longo desse processo, a BioMarin trabalhará em estreita colaboração com o Ministério da Saúde para buscar alinhamento em todo o processo de submissão e análise, para garantir que esta terapia, a única aprovada para crianças com acondroplasia, esteja disponível àqueles que dela necessitam”, afirma a farmacêutica.

A Dra. Juliana van de Sande Lee, Endocrinologista Pediátrica e Supervisora do Programa de Residência Médica em Endocrinologia Pediátrica do Hospital Infantil Joana de Gusmão, em Florianópolis, explica o papel desse profissional no tratamento do nanismo e da prescrição do Voxzogo para os pacientes.

Annabra - Por que as crianças com nanismo precisam ser acompanhadas por um endocrinologista?

Dra. Juliana - O endocrinologista pediátrico é especialista em investigar os distúrbios do crescimento, avaliando a criança globalmente, avaliando todos os possíveis fatores que interferem no crescimento, nutricionais, hormonais, esqueléticos e outros.  Outros profissionais, como pediatras e geneticistas, também podem acompanhar os pacientes com acondroplasia. É importante que seja alguém com experiência e possa coordenar os encaminhamentos para as diversas especialidades que esta condição exige. O acompanhamento deve ser multidisciplinar, já que não somente o crescimento está afetado, precisamos estar atentos às outras complicações, como estenose do forame magno e do canal espinhal, apneia do sono e outras. 

Annabra - Por que quem nasce com acondroplasia, que é a forma mais comum de nanismo, precisa do Voxzogo?

Dra. Juliana - O Voxzogo (vosoritida) foi aprovado pela ANVISA em 2021 e atua no aumento da formação dos ossos afetados na acondroplasia, melhorando o crescimento das crianças, permitindo um incremento significativo de estatura, com grande impacto funcional e na qualidade de vida.

Annabra - A partir de que idade a criança precisa fazer uso da medicação?

Dra. Juliana - Austrália, Japão e Estados Unidos têm aprovação para uso já a partir do nascimento, na Europa, a partir dos 4 meses. No Brasil, esta medicação é recomendada, em bula, a partir dos 6 meses de idade e enquanto a criança estiver em fase de crescimento, ou seja, enquanto as epífises ósseas estiverem abertas. 

Annabra - Que melhoras o uso deste medicamento traz para o paciente?

Dra. Juliana - Além de aumentar o crescimento ósseo, com aumento da autonomia dos indivíduos com acondroplasia, os pacientes relatam melhora da coordenação, das dores, diminuição das complicações relacionadas à acondroplasia e melhora da qualidade de vida.

Annabra - É o endocrinologista que faz a prescrição do medicamento?

Dra. Juliana - O endocrinologista pediátrico costuma ser o especialista que prescreve esta medicação, embora possa ser prescrita por outros especialistas, principalmente em centros de referência com experiência no manejo de pacientes com acondroplasia.  

Annabra - Qual a sua opinião sobre a medicação?

Dra. Juliana - A vosoritida é a primeira e única medicação aprovada para o tratamento da acondroplasia. É uma medicação segura e eficaz, que atua na causa subjacente da doença. Ela melhora o crescimento endocondral dos ossos, afetados na acondroplasia,  aumentando a velocidade de crescimento. Este incremento traz um impacto  significativo nas funções que o indivíduo pode realizar, capacidade para autocuidado, higiene, alcançar objetos, entre outros. Apesar de não termos ainda dados suficientes, possivelmente a medicação tenha impacto positivo na proporcionalidade e na diminuição de várias das complicações associadas à acondroplasia. Estudos mostraram também um benefício no crescimento facial em bebês que usaram a medicação. 

Annabra - Que melhoras clínicas tem acompanhado nos seus pacientes?

Dra. Juliana - Além do aumento da velocidade de crescimento, temos observado melhora da dor crônica, melhora da coordenação motora, melhora da resistência física, menos cansaço e mais disposição, diminuição de otites médias. A melhora da capacidade  funcional é notável, com aumento das possibilidades de autocuidados. Os pacientes e cuidadores apresentam clara melhora na qualidade de vida.