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Declaração Internacional sobre a implementação e monitoramento da terapia com vosoritide em indivíduos com acondroplasia

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Um grupo internacional de especialistas e defensores de pacientes, definiu uma declaração de consenso para acompanhamento e monitoramento de crianças e adolescentes tratados com Voxzogo. As declarações foram ratificadas por meio da metodologia Delphi. As diretrizes fornecem recomendações ao longo do caminho de tratamento, do início do tratamento com Vosoritide, monitoramento contínuo e interrupção do tratamento.


Essas diretrizes visam oferecer um conjunto de requisitos sobre o uso de vosoritide em bebês em todo o mundo, bem como uma estrutura prática para profissionais de saúde.

As diretrizes estão divididas em uma estrutura que contextualiza, desde o que é a acondroplasia, as diretrizes atualizadas da doença, a importância do tratamento e o uso da Vosorotide.


A declaração de consenso fornece uma base sólida para o uso da medicação no tratamento da acondroplasia, com uma abordagem mais eficaz e informada

Com a implementação dessas diretrizes, espera-se que os profissionais e saúde possam oferecer um tratamento mais consistente e baseado em evidências pelos pacientes.


Resumo da Tradução do Documento


Acondroplasia


A acondroplasia é a forma mais comum de displasia esquelética com membros curtos, impactando significativamente a qualidade de vida. Os indivíduos com essa condição frequentemente enfrentam várias complicações, como baixa estatura, estenose do forame magno, apneia do sono e estenose do canal espinhal. Historicamente, o tratamento se concentrou na gestão sintomática, com opções terapêuticas limitadas.


Vosoritide


É um tratamento farmacológico de precisão que foi aprovado em 2021. Representa a primeira opção terapêutica que aborda diretamente a causa subjacente da acondroplasia, inibindo a sinalização do receptor FGFR3 (receptor do fator de crescimento fibroblástico 3), que é responsável pela limitação do crescimento ósseo. O vosoritide ativa a sinalização do receptor do peptídeo natriurético tipo B, promovendo a formação óssea endocondral.


Desenvolvimento das Diretrizes


A declaração de consenso foi desenvolvida por um grupo internacional de especialistas e defensores de pacientes. Durante uma reunião híbrida em novembro de 2023, os especialistas discutiram e ratificaram diretrizes que abrangem desde o início do tratamento com vosoritide até o monitoramento contínuo e a interrupção do tratamento. As diretrizes fornecem um quadro prático e um conjunto mínimo de requisitos para profissionais de saúde que tratam bebês, crianças e jovens com acondroplasia.


Estrutura das Diretrizes


1. Introdução: Contextualiza a acondroplasia e a necessidade de diretrizes atualizadas.

2. Métodos: Descreve como os especialistas foram selecionados e como as diretrizes foram desenvolvidas.

3. Recomendações: Fornece orientações sobre a administração do vosoritide, incluindo dosagem, monitoramento e critérios para interrupção do tratamento.

4. Forças e Limitações: Discute os aspectos positivos das diretrizes e possíveis limitações na implementação.

5. Conclusões: Reitera a importância do vosoritide como uma opção de tratamento e a necessidade de diretrizes claras para sua utilização.


Aplicação Prática


As diretrizes visam padronizar o uso do vosoritide em diferentes contextos clínicos, com o objetivo de melhorar os resultados para pacientes com acondroplasia. Elas também abordam a necessidade de acompanhamento contínuo e avaliação do tratamento, assegurando que as intervenções sejam adaptadas às necessidades individuais dos pacientes.


Conclusão


A declaração de consenso fornece uma base sólida para o uso de vosoritide no tratamento da acondroplasia, promovendo uma abordagem mais eficaz e informada. Com a implementação dessas diretrizes, espera-se que os profissionais de saúde possam oferecer um tratamento mais consistente e baseado em evidências para pacientes afetados por essa condição.


Leia abaixo o documento na íntegra.

























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