10º Cenário das Doenças Raras no Brasil destaca urgência por políticas públicas efetivas

Evento reúne especialistas, parlamentares e associações no World Trade Center, em São Paulo

O 10º Cenário das Doenças Raras no Brasil, realizado nesta segunda-feira (23) no World Trade Center, em São Paulo, reuniu pacientes, familiares, representantes de associações e autoridades públicas para discutir os avanços, desafios e urgências na área das doenças raras. O evento foi organizado pela Casa Hunter e trouxe reflexões contundentes sobre o atual cenário nacional, especialmente em relação ao acesso a tratamentos e medicamentos de alto custo.

A Associação Nanismo Brasil (Annabra) esteve representada por sua diretora executiva, Joice Pontes, e pela diretora de marketing, Flávia Gabriela. Ambas participaram ativamente das discussões e encontros estratégicos ao longo do dia.

A programação do evento foi dividida em três eixos principais de discussão:

• Cenário Atual – Políticas Públicas e Impacto da Decisão do STF, que abordou as consequências da recente decisão da Suprema Corte sobre a judicialização da saúde e sua repercussão direta no acesso a medicamentos e tratamentos de alto custo;

• Cenário Futuro Possível – Propostas de Modernização no Fluxo de Acesso dos Pacientes no Sistema de Saúde (Público e Privado), com foco em soluções estruturantes e viáveis para aprimorar o atendimento e o diagnóstico precoce;

• Cenário Tendências Globais – Terapias Inovadoras em Doenças Raras, que apresentou os avanços científicos e terapêuticos ao redor do mundo e discutiu como o Brasil pode se integrar a essas inovações.

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Um dos dados mais alarmantes do encontro foi a constatação de que, dos 121 medicamentos voltados a doenças raras atualmente existentes, apenas 21 foram incorporados pelo sistema público de saúde. O deputado federal Kim Kataguiri foi direto ao afirmar:“A mobilização das famílias só existe por causa do fracasso institucional. O que temos hoje é um Estado que não garante o mínimo.”

A dura realidade enfrentada pelas famílias foi reforçada em diversos momentos. Além do sofrimento causado pela condição rara, muitas vezes incurável, os pacientes ainda precisam recorrer à judicialização para garantir o acesso ao tratamento.“É cruel que uma família, já fragilizada pela doença, precise ainda lutar na Justiça para ter acesso ao básico”, disse uma das participantes.

Críticas à atuação da Comissão Nacional de Incorporação de Tecnologias no SUS (Conitec) também marcaram o evento. A fala de um dos especialistas gerou forte repercussão ao sugerir mais transparência:“Seria mais honesto admitir que o motivo é o custo elevado, do que alegar ineficácia do medicamento. A Conitec precisa ser revista com urgência.”

O ex-ministro da Saúde Luiz Henrique Mandetta (2018-2019), presente no painel “Mudança no Cenário das Doenças Raras”, destacou que não há terapia eficaz sem diagnóstico precoce, defendendo o aprimoramento dos testes genéticos para condições que já possuem tratamento disponível.“Precisamos de uma estrutura que diagnostique e trate. Um sistema que não está preparado para terapias modernas falha antes mesmo de começar,” afirmou Mandetta, reiterando também a importância de hospitais de referência para Doenças Raras no Brasil.

Encerrando a agenda do dia, as representantes da Annabra participaram da reunião da FEBRARARAS (Federação Brasileira das Associações de Doenças Raras), onde foi apresentada a agenda conjunta das instituições federadas para os próximos meses. Antony Wong, presidente da Federação, destacou a necessidade de intensificar a articulação política:“Não podemos tratar essa pauta como algo menor ou conjuntural. Quem tem uma doença rara não pode esperar 20 anos para uma política pública sair do papel. Vamos pressionar os representantes políticos para garantir que a medicação chegue a quem está sem tratamento.”

O evento reafirmou a urgência de um compromisso real com a vida das pessoas com doenças raras no Brasil — compromisso que passa por reconhecimento, acesso a terapias e políticas públicas efetivas, estruturantes e permanentes.